Novi LEK za obolele od DIŠENOVE MIŠIĆNE DISTROFIJE: U kliničkoj studiji učestvovalo 5 DEČAKA iz Srbije 💉💊🙏

Obeležen SVETSKI DAN DIŠENOVE MIŠIĆNE DISTROFIJE

Za obolele od Dišenove mišićne distrofije (DMD) još uvek ne postoji jedinstvena terapija koja bi u potpunosti izlečila bolest, ali novi lekovi pružaju veliku nadu. Najviše pažnje privlači inovativni preparat Duvizat (Givinostat), čija je registracija već pokrenuta i u Srbiji.

Ovaj lek ne može da ukloni bolest, ali usporava njeno napredovanje. U Srbiji je sprovedena i klinička studija u kojoj je učestvovalo 5 dečaka. Rezultati su ohrabrujući, deca se dobro osećaju, hodaju i njihovo stanje je primetno bolje u poređenju sa vršnjacima koji ne primaju terapiju.

Foto: Pink.rs/Pink.rs

Svetski dan Dišenove mišićne distrofije, ustanovljen 2014. godine, obeležava se 7. septembra širom sveta kako bi se skrenula pažnja na obolele i njihove probleme. Ovogodišnji slogan bio je: Porodica – srce nege.

U Savezu distrofičara Srbije tim povodom je 8. septembra održan okrugli sto na temu Nove terapijske mogućnosti kroz kliničke studije i registrovane lekove za obolele od DMD-a. Stručnjaci, među kojima su prof. dr Vedrana Rašić Milić i dr Ana Kosać, govorili su o mogućnostima koje donosi nova terapija. Skupu je prisustvovalo oko 25 osoba – roditelja, dece i predstavnika udruženja.

Foto: Pink.rs/Pink.rs

Lek Duvizat je najpre registrovan u SAD 2024. godine, zatim i u EU. U pitanju je oralni lek u obliku sirupa, namenjen dečacima starijim od šest godina, bez obzira na genetsku varijantu bolesti. Njegovo dejstvo usmereno je na smanjenje upala i usporavanje gubitka mišićnog tkiva. Nuspojave su blage i mogu se regulisati prilagođavanjem doze.

Foto: Pink.rs/Pink.rs

U Srbiji je zahtev za registraciju već predat Republičkoj stručnoj komisiji za retke bolesti. Očekuje se pozitivan ishod, mada ostaje pitanje da li će terapija biti dostupna i dečacima i mladićima koji više ne mogu da hodaju. Kako je istaknuto, lek ima značajne efekte i na funkcije ruku, srca i dijafragme, što je od presudne važnosti za sve pacijente.

Pre početka okruglog stola, Ministarstvo za rad, zapošljavanje, boračka i socijalna pitanja doniralo je Savezu distrofičara Srbije računarsku opremu, a slikarski pribor uručen je Aleksandru Rakiću.