Hemgeniks, lek za jednu dozu za oblik hemofilije, poremećaja zgrušavanja krvi, nedavno je postavio novi svetski rekord za najskuplji lek ikada sa neverovatnih 3,5 miliona dolara po dozi.
U utorak je Američka uprava za hranu i lekove odobrila Hemgeniks, najsavremeniju gensku terapiju dizajniranu za lečenje odraslih sa hemofilijom B, ozbiljnim genetskim poremećajem u kojem ljudi ne proizvode protein potreban za zgrušavanje krvi u slučaju krvarenja. Do sada su tipični tretmani zahtevali rutinske injekcije da bi se održao dovoljan nivo proteina koji nedostaje kod pacijenata, ali zahvaljujući Hemgeniksu, obolelima od hemofilije B potrebna je jedna IV infuzija da bi se zauvek izlečili. Jedini problem je što ta pojedinačna doza košta ne manje od 3,5 miliona dolara, što Hemgeniks čini najskupljim lekom ikada.
- Današnje odobrenje pruža novu opciju lečenja za pacijente sa hemofilijom B i predstavlja važan napredak u razvoju inovativnih terapija za one koji pate od visokog tereta bolesti povezanih sa ovim oblikom hemofilije - rekao je dr Peter Marks, direktor FDA centra za Biološka evaluacija i istraživanje.
Prema nedavnoj analizi isplativosti Instituta za klinički i ekonomski pregled, nezavisne neprofitne istraživačke organizacije, realna cena za Hemgeniks bi bila između 2,93 miliona dolara i 2,96 miliona dolara, što je i dalje smešno previsoko za prosečnu osobu.
Ipak, uprkos visokoj ceni, mnogi veruju da Hemgeniks ima šansu da bude uspešan, iz 2 razloga: postojeće terapije za hemofiliju B su takođe neverovatno skupe, a ljudi sa ovim stanjem žive u stalnom strahu od krvarenja koje bi ih moglo koštati života.
Hemgeniks je zbacio sa trona Zinteglo, lek za krvni poremećaj beta talasemije, po ceni od 2,8 miliona dolara.
Naučnici od gljive napravili biorazgradivi čip 🍄
Retka ameba koja jede mozak širi se po SAD-u 🧫
Autor: redportal.rs